Prinomastat là một dẫn xuất axit hydroxamic tổng hợp với hoạt tính chống ung thư tiềm năng. Prinomastat ức chế ma trận metallicoproteinase (MMPs) (cụ thể là MMP-2, 9, 13 và 14), do đó gây ra sự thoái hóa ma trận ngoại bào và ức chế sự hình thành mạch, sự phát triển và xâm lấn của khối u và di căn. Là một tác nhân lipophilic, prinomastat vượt qua hàng rào máu não.

Một thuốc giảm đau bán tổng hợp được sử dụng trong nghiên cứu các thụ thể ma túy. Nó có khả năng lạm dụng. [PubChem]

SCV-07 (g -D-glutamyl-L-tryptophan) là một dipeptide tổng hợp mới, hoạt động rộng rãi trên con đường thụ thể giống như Toll. Nó đã được chứng minh là có khả năng kích thích sự biệt hóa tế bào lympho T, thực bào tế bào vĩ mô và phản ứng miễn dịch đặc hiệu, và tăng cường sản xuất IL-2 và INF-g. Do sự kích hoạt ưu tiên sản xuất cytokine Th1 này, SCV-07 có thể cho thấy sự hữu ích trong điều trị bệnh lao. Nó có thể được dùng bằng đường uống hoặc tiêm dưới da. Trong các nghiên cứu độc lập, điều trị bệnh lao bằng SCV-07 đã cải thiện sự thanh thải của mycobacteria, cải thiện khả năng chữa lành khoang, cải thiện các thông số miễn dịch và giảm các triệu chứng (sốt, yếu, đổ mồ hôi, ho khan, ho khó thở, đau ngực, nhịp tim nhanh) tác dụng cục bộ hoặc chung. SCV-07 đã cho thấy hiệu quả trong việc điều trị các bệnh nhiễm trùng do virus và vi khuẩn khác nhau.

GRN163L là một loại thuốc chống ung thư mới lạ. Nó đã được đặc trưng tiền lâm sàng và cho thấy ức chế telomerase trong các tế bào khối u của nhiều loại ung thư (bao gồm phổi, vú, tuyến tiền liệt, gan và giai đoạn đầu của ung thư vú ở người), trong cả hệ thống nuôi cấy tế bào và mô hình động vật. Nghiên cứu về loại thuốc này cho thấy công dụng tiềm năng của nó trong điều trị bệnh nhân có khối u ác tính về huyết học và khối u rắn.

Enalaprilat là chất chuyển hóa hoạt động của thuốc proalapril có sẵn bằng đường uống. Được sử dụng trong điều trị tăng huyết áp, enalapril là một chất ức chế men chuyển giúp ngăn chặn Angiotensin chuyển đổi Enzyme (ACE) để chuyển angiotensin I thành angiotensin II. Vì angiotensin II chịu trách nhiệm cho sự co mạch và tái hấp thu natri ở ống lượn gần của thận, điều chỉnh giảm protein này dẫn đến giảm huyết áp và lượng dịch trong máu. Enalaprilat ban đầu được tạo ra để khắc phục những hạn chế của chất ức chế men chuyển đầu tiên, captopril, có nhiều tác dụng phụ và để lại mùi vị kim loại trong miệng. Loại bỏ nhóm thiol có vấn đề khỏi captopril dẫn đến enalaprilat, sau đó được điều chỉnh thêm bằng este để tạo ra enalapril có sẵn bằng đường uống. Enalaprilat có sẵn bằng đường uống kém và do đó chỉ có sẵn dưới dạng tiêm tĩnh mạch để điều trị tăng huyết áp khi không thể điều trị bằng đường uống.

Ziebactam đang được điều tra trong thử nghiệm lâm sàng NCT02674347 (Nghiên cứu MAD để đánh giá sự an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của thuốc tiêm tĩnh mạch trên người trưởng thành khỏe mạnh).

Eftrenonacog alfa là một loại protein tổng hợp tái tổ hợp có tác dụng lâu dài được sử dụng trong điều trị bệnh Hemophilia B. Nó bao gồm một phân tử duy nhất của yếu tố con người IX (FIX) liên kết cộng hóa trị với miền không đổi (Fc) của công nghệ DNA tái tổ hợp một dòng tế bào thận phôi người (HEK293H) [A31556]. Sự hiện diện của miền Fc kéo dài thời gian bán hủy cuối cùng, mang lại lợi ích lâm sàng về hiệu quả điều trị kéo dài, tiêm tĩnh mạch ít thường xuyên hơn để thuận tiện cho bệnh nhân và cải thiện việc tuân thủ điều trị dự phòng. Hemophilia B là một rối loạn về máu với tỷ lệ mắc khoảng 30.000 ca sinh nam ở tất cả các nhóm dân tộc và dân tộc [A31557]. Đây là một bệnh di truyền liên kết X gây ra do đột biến gen gây ra yếu tố protein đông máu IX (FIX), dẫn đến giảm mức độ yếu tố nội sinh IX và tăng tính nhạy cảm với các đợt chảy máu tái phát gây ra một cách tự nhiên hoặc do chấn thương do phẫu thuật hoặc do tai nạn hoặc do chấn thương. Nhãn FDA]. Khi không được điều trị, hầu hết bệnh nhân tử vong do biến chứng chảy máu trước 25 tuổi [A31557]. Eftrenonacog alfa hoạt động như một liệu pháp thay thế để khôi phục mức độ của yếu tố IX và cho phép cầm máu bình thường. Eftrenonacog alfa được phát triển và bán trên thị trường với tên Alprolix để tiêm tĩnh mạch bằng Biogen. Nó đã được FDA chấp thuận lần đầu tiên vào tháng 3 năm 2014 và sau đó được EMA phê duyệt vào tháng 5 năm 2016. Điều trị bằng Eftrenonacog alfa đã chứng minh khả năng dung nạp tốt mà không có báo cáo về sự phát triển chất ức chế trong các nghiên cứu lâm sàng [A31556].

Dexloxiglumide là một chất đối kháng thụ thể cholecystokinin loại A (CCKA) chọn lọc trong thử nghiệm pha III của Rottapharm ở châu Âu, vì các thử nghiệm ở Hoa Kỳ đã bị ngừng. Là đồng phân D của loxiglumide, nó giữ lại tất cả các tính chất dược lý của loxiglumide nhưng mạnh hơn.

Deutetrabenazine là một chất ức chế vận chuyển monoamin 2 (VMAT2) mới có tính chọn lọc cao được chỉ định để kiểm soát chứng múa giật liên quan đến bệnh Huntington. Nó là một dẫn xuất hexahydro-dimethoxybenzoquinolizine và bị khử [DB04844] [A32046]. Sự hiện diện của deuterium trong deutetrabenazine làm tăng thời gian bán hủy của chất chuyển hóa hoạt động và kéo dài hoạt động dược lý của chúng bằng cách làm giảm chuyển hóa CYP2D6 của hợp chất [A32046]. Điều này cho phép dùng liều ít thường xuyên hơn và liều thấp hơn hàng ngày với sự cải thiện về khả năng dung nạp [A32043]. Giảm dao động huyết tương của deutetrabenazine do chuyển hóa suy yếu có thể giải thích tỷ lệ thấp hơn của các phản ứng bất lợi liên quan đến deutetrabenazine [A32042]. Deutetrabenazine là một hỗn hợp chủng tộc chứa RR-Deutetrabenazine và SS-Deutetrabenazine [Nhãn FDA]. Bệnh Huntington (HD) là một rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển, di truyền, đặc trưng bởi rối loạn chức năng vận động, suy giảm nhận thức và rối loạn tâm thần kinh [A32043] gây cản trở hoạt động hàng ngày và làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống. Triệu chứng thực thể nổi bật nhất của HD có thể làm tăng nguy cơ chấn thương là chứng múa giật, đây là một chuyển động đột ngột, không tự nguyện có thể ảnh hưởng đến bất kỳ cơ nào và chảy ngẫu nhiên trên các vùng cơ thể [A32046]. Các triệu chứng tâm thần của HD, chẳng hạn như múa giật, có liên quan đến dẫn truyền thần kinh dopaminergic siêu hoạt động [A14081]. Deutetrabenazine làm suy giảm nồng độ dopamine trước khi sinh bằng cách ngăn chặn VMAT2, chất chịu trách nhiệm cho sự hấp thu của dopamine vào các túi synap trong tế bào thần kinh monoaminergic và giải phóng exocytotic [A14081]. Cũng như các tác nhân khác để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, deutetrabenazine là một loại thuốc làm giảm các triệu chứng vận động của HD và không được đề xuất để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh [T28]. Trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân mắc HD, 12 tuần điều trị deutetrabenazine cho kết quả cải thiện tổng thể về điểm số tối đa trung bình tối đa và dấu hiệu vận động so với giả dược [A32046]. Nó đã được FDA chấp thuận vào tháng 4 năm 2017 và được bán trên thị trường dưới tên thương mại Austedo dưới dạng viên uống.

GSI-136 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh Alzheimer.

Ginsenosides là một nhóm glycoside steroid và triterpene saponin, được tìm thấy độc quyền trong chi thực vật Panax (nhân sâm). Ginsenosides đã là mục tiêu của nghiên cứu, vì chúng được xem là các hợp chất hoạt động đằng sau tuyên bố về hiệu quả của nhân sâm. Bởi vì ginsenosides dường như ảnh hưởng đến nhiều con đường, ảnh hưởng của chúng rất phức tạp và khó phân lập. Rg1 Xuất hiện nhiều nhất trong nhân sâm Panax (Nhân sâm Trung Quốc / Hàn Quốc). Nó cải thiện việc học tập không gian và tăng mức độ synolinehysin ở đồi thị ở chuột, cộng với việc chứng minh hoạt động giống như estrogen.

Chiết xuất dị ứng bí ngô được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.